央广网北京4月8日消息(记者朱敏 景明)据中国之声《全国新闻联播》报道,我国科研人员日前在新一期美国《科学进展》杂志上发表论文表示,他们开发出一种“基因剪刀”工具的新型载体,可实现基因编辑可控,在癌症等重大疾病治疗方面具有广阔的应用前景。

被誉为“基因剪刀”的CRISPR基因编辑技术能精确定位并切断DNA上的基因位点,可以关闭某个基因或引入新的基因片段,从而达到治病目的。但脱靶效应一直是阻碍其应用的关键障碍之一。论文通讯作者、南京大学现代工程与应用科学学院教授宋玉君表示,目前的CRISPR-Cas9技术本身具有脱靶效应,给精准治疗带来挑战。而研究团队新开发的方法采用了一种名叫“上转换纳米粒子”的非病毒载体,可以实现精准的基因剪切。

宋玉君介绍:“通过一个CRISPR-Cas9蛋白,利用光敏感分子连在‘上转换纳米粒子’上,一旦到达这个区域以后,再用无创的近红外光照射它,纳米粒子可发射出紫外光,把化学分子切断,打开纳米粒子和Cas9蛋白之间的‘锁’,使Cas9蛋白进入细胞核。”

研究显示,这种方法的有效性已在体外细胞和小鼠活体肿瘤实验中得到验证。宋玉君说,红外光具有强大的组织穿透性,这为在人体深层组织中安全、精准地应用基因编辑技术提供了可能。

宋玉君表示:“Cas9技术很难用在病变区域,其中一个重要原因是它在生成组织里时,研究人员无法对它控制。我们采用了近红外光之后,可以穿透一定的组织,大概是几个厘米左右的组织,这样我们能对它进行实时的控制。”

日前,由来自南京大学、厦门大学和南京工业大学的科研人员共同取得的这一成果已发表在新一期美国《科学进展》杂志上,对于癌症等重大疾病治疗方面具有广阔的应用前景。

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